不少人認爲罕見病藥物單價高，會爲醫保造成極大負擔。而事實上，單個罕見病藥物的單個適應症人群治療費用對醫保基金産生的影響，並沒有顯著高于其他疾病領域的治療藥物。研究表明，罕見病藥物占我國醫保基金藥物支出不足1.5%，支出占比規模可控，不會擠占醫保基金過多資源。

　　近年來，各部門爲加強罕見病的醫療保障做出了巨大的努力，但罕見病患者的診療需求仍有待進一步回應。

　　據了解，中國目前有各類罕見病患者約2000萬人，長期面臨著診療用藥方面的挑戰。隨著一系列鼓勵罕見病新藥的加速審批上市、醫保准入和臨床使用的政策相繼推出，納入國家醫保目錄的罕見病藥品已有40余種，罕見病藥物的可及性有所提升，但部分高值罕見病用藥依舊無法被納入基本醫保支付範圍。

　　需要強調的是，我國當下的經濟發展水平與社會發展階段，決定了無法僅靠醫保一攬子解決所有罕見病醫療保障問題，因而，平衡醫保基金的可持續發展至關重要。盡管傳統的捐贈、慈善在一定程度上可以幫助緩解罕見病救治痛點，但因缺乏長效運營機制導致透明度不高，可持續性較弱。近年興起的普惠險在一定程度上降低了普通民衆參保門檻，我國浙江、成都、廣東、山東、上海等多地在相關實踐中已取得初步成績。毛宗福代表認爲，作爲一項民生項目，普惠險應在明確“基本、主體和兜底”政府責任的同時，充分發揮市場在資源配置中的作用，通過創新的社商合作，讓惠普險成爲便利千家萬戶的“大衆醫療健康保險”。由于普惠險還處于初級探索階段，毛宗福代表建議，要注重頂層設計宏觀政策引導，比如在國家層面成立普惠險部際聯席會，綜合性地指導地方開展試點工作；同時，鼓勵地方有序先行先試，結合實際情況探索多元籌資方式。罕見病保障操作模式上應確保所有利益相關主體能持續參與，確保各主體各司其職，充分發揮主觀能動性和積極性，提高罕見病患者的生存質量和保障水平。

　　在2022年全國兩會期間，人大代表、武漢大學全球健康研究中心主任毛宗福教授，全國政協委員、北京大學公共衛生學院衛生政策與管理系主任吳明及專家學者共同呼籲：科學評估罕見病用藥對醫保基金的影響，探索建立適宜罕見病藥物的醫保准入機制，創新罕見病醫療保障機制。加強城市定制性商業醫療保險（普惠險）與基本保險銜接，強化政府引導作用，完善宏觀政策規範市場行爲，強化普惠險新業態的科技支撐，促進罕見病藥物醫療保障可及性，實現“疾病罕見，但待遇常見”。

　　此外，通過高效利用扶貧基金、財政稅收制度改革、企業工會基金、慈善援助等方式加強對普惠險運營的支撐，能夠進一步幫助普惠險可持續發展，在醫保外爲罕見病患者提供保障補充。“健康中國 2030”的推進需要健康、良性的可持續診療生態，探索構建多層次醫療保障體系不僅將減輕患者、社會、政府的整體經濟負擔，也將提升企業在罕見病創新藥物研發方面的動力和積極性，爲中國罕見病防治事業可持續發展帶來深遠影響。（石萱）

　　“解決罕見病患者醫療保障可及性問題，是實踐‘健康中國2030’戰略的應有之義，也是全面建立中國特色醫療保障制度過程中不容忽視的重要問題。”吳明委員認爲，應科學評估罕見病用藥對醫保基金影響，通過綜合措施，推動更多罕見病等創新藥准入，逐步提高醫療保障水平，減輕群衆用藥負擔。